Thérapie génique et cellule souche : union prometteuse

Thérapie génique et cellule souche : union prometteuse

Sorte de Saint Graal de la Recherche en médecine, la technologie des cellules souches et la thérapie génique de précision ont été réunis pour la première fois chez l'homme, selon une équipe de scientifiques. Annoncés dans l’éminente revue Nature (12 Octobre 2011), les résultats fournissent la première preuve de principe, à notre connaissance, pour un potentiel cliniquement pertinent pour les thérapies cellulaires autologues.

L’étude, intitulée « Targeted gene correction of α1-antitrypsin deficiency in induced pluripotent stem cells », pourrait bien être porteuse d’espoir pour les patients atteints d’une maladie génétique. Ceci en leur offrant un possible traitement dans l’avenir grâce à leurs propres cellules : les thérapies cellulaires autologues. L’équipe de chercheurs s’est basée sur une mutation dans les cellules souches à partir d'un patient atteint d’une maladie du foie.

La thérapie génique actuelle ne corrige pas le gène, et ces résultats annoncés sont l'introduction d'une nouvelle voie prometteuse dans la copie d’un gène et la correction d’un gène ciblé.

Actuellement, les cellules souches créées à partir d'un patient souffrant d'une maladie génétique ne peuvent être utilisée pour guérir la maladie car ces cellules contiendraient également le code génétique corrompu. Les scientifiques ont travaillé en particulier sur les maladies du foie cirrhotique.

© Photo : Wellcome Trust Sanger Institute

Les scientifiques anglais de l'Université de Cambridge, du Wellcome Trust Sanger Institute, de plusieurs laboratoires européens (INSERM, Institut Pasteur, …) et de la DNAVEC Corporation au Japon, ont travaillé sur les maladies du foie cirrhotique (causées par un changement d'une seule paire de bases (lettres du code génétique), sur les six milliards qui composent le code génétique). En conséquence, une protéine (sécrétée par les hépatocytes) qui protège le corps contre les dommages, l’alpha 1-antitrypsine (A1AT), ne peut pas s'échapper par le foie où elle se fabrique. Maladie génétique extrêmement fréquente, elle touche une personne sur 2.000 en Europe. La seule solution est une greffe de foie, mais cela nécessite une prise médicamenteuse rigoureuse et longue pour prévenir le rejet d'organe.

Les cellules au scalpel

Le groupe de recherche a pris une cellule de peau d'un patient et l'a converti en une cellule souche. Pour ce faire, un scalpel moléculaire (nano scalpel) a été utilisé pour découper la seule mutation et insérer la lettre afin de corriger le défaut génétique. Les cellules souches se sont ensuite transformées en cellules par le foie. L'un des principaux chercheurs de cette étude, le Professeur David Lomas de Cambridge (Angleterre), a déclaré que tout a « fonctionné à merveille avec une sécrétion et une fonction normale ». Par ailleurs, lorsque les cellules ont été placées dans des souris, elles étaient encore en fonction correcte six semaines plus tard.

Énorme potentiel que ce résultat, si cela peut être développé dans une thérapie, d’autres études sur les animaux et des essais cliniques humains seraient nécessaires avant que tout traitement ne soit envisagé. Hormis des obstacles majeurs comme le coût de cette médecine innovante, le développement de nouvelles approches pour modifier le génome des mammifères est une condition préalable pour délivrer des promesses cliniques nécessaires.


Dr Jean-Pascal DEL BANO


Sources

Les articles similaires :