Les maladies rares : quelles solutions pour les patients européens ?

Épisode 3 – Les maladies rares : interview d'un médecin généticien [3/3]

L'interview du Pr Nicolas LEVY touche à sa fin sur une note pleine d'espoir avec la Fondation GIPTIS, qui sera implantée à Marseille en 2023.


La Fondation GIPTIS dont vous êtes le fondateur GIPTIS (Genetics Institute for Patients,Therapies, Innovation & Science) est le plus grand institut euroméditerranéen de lutte contre les maladies génétiques. Est-ce la solution pour les patients européens ?


Ce projet, porté et soutenu par toute la communauté médicale et scientifique (Assistance Publique des Hôpitaux de Marseille (AP-HM), l’INSERM, Aix-Marseille Université (AMU), l’AFM-Téléthon, l’Institut Imagine etc.) est développé dans le cadre d’un réseau GIPTIS en Méditerranée, pour permettre aux patients d’accéder aux meilleures pratiques dans une zone particulièrement touchée par ces maladies. 

Les maladies rares nécessitent, davantage encore que toute maladie plus fréquente, la mise en commun de l’expertise de toutes les parties prenantes, afin de faire avancer la recherche de solutions diagnostiques, thérapeutiques, réglementaires et sociales, pour et autour des besoins des malades et des familles.

L’ambition première de GIPTIS est d’accélérer le développement thérapeutique pour permettre la mise à disposition de traitements innovants, qu’ils soient pharmacologiques, de thérapie génique ou cellulaire. Cette ambition, basée sur les objectifs que nous nous sommes fixés, ne peut se concevoir que par la collaboration précoce et permanente, en totale convergence, de tous les métiers indispensables à ce développement, dans un continuum allant de la prise en charge initiale et du diagnostic jusqu’aux phases d’essais thérapeutiques, en passant par toutes les étapes de recherche fondamentale et appliquée indispensables. A ce titre, GIPTIS réunira l’excellence académique médicale et scientifique, et les compétences industrielles dans un partenariat public / privé sans précédent. Pour les patients et les familles, cette organisation totalement connectée apporte la réponse au besoin de traitements pour nos malades. Le champ des maladies génétiques rares se doit de se doter de telles structures qui à ce jour n’existent pas en tant que telles. La création d’une structure telle que GIPTIS passe forcément par la création d’un modèle économique et juridique inédit, connecté aux différents plans de santé publique sur les maladies rares dont la majorité des états membres de l’UE s’est dotée. A ce titre, GIPTIS est un espoir et une réponse formidables pour les patients européens représentant environ 30 millions de personnes. Plus largement, GIPTIS sera un institut ouvert et connecté avec les pays de la méditerranée où l’enjeu de santé publique lié aux maladies rares est majeur. Enfin, GIPTIS sera le partenaire d’instituts existants en France (en particulier l’institut IMAGINE à Paris) comme à l’étranger, au travers de partenariats et collaborations sur les programmes de recherche.


GIPTIS réunira et fera travailler ensemble au plus près des malades tous les acteurs concernés : équipes médicales, équipes de recherche fondamentale et appliquée, start-ups, industriels du médicament, associations de malades et aidants … dans un même lieu d’excellence totalement innovant.


Rassembler les compétences et les énergies est essentiel pour relever tous les défis de la lutte contre les maladies rares à savoir :

  • Accélérer les diagnostics 
  • Accroitre les capacités de recherche
  • Démultiplier le nombre de traitements efficaces 
  • Améliorer la prise en charge des malades et des familles


Le modèle inédit de GIPTIS  s’appuie sur 4 piliers majeurs :


  1. Une équipe de 500 experts réunis par la quête d’excellence au service des patients, des médecins spécialistes et reconnus, des personnels paramédicaux engagés, des chercheurs de renommée internationale, 15 start-up issues des projets de recherche les plus prometteurs et une intégration précoce des experts du développement de médicaments.
  2. Une mobilisation de moyens exceptionnels avec 6 plateformes technologiques de pointe, un système interconnecté inédit de bases de données et des outils d’analyses performants, des méthodes de management et des outils de collaboration entièrement repensés. 
  3. Un lieu unique imaginé pour faciliter la coopération entre les acteurs dans près de 17000 m2 accueillant des laboratoires à la pointe de la technologie et des espaces de consultation et d’accueil chaleureux, pensés pour le bien-être des malades et des familles pour une prise totalement personnalisée
  4. Tout un territoire engagé dans un projet emblématique et citoyen dont la communauté scientifique et médicale mobilisée dès l’origine, les acteurs académiques, les associations de malades, les collectivités locales, le monde économique, les entreprises et la société civile. 


GIPTIS, fondation reconnue d’utilité publique à but non lucratif développera une coopération fructueuse des acteurs privés et publics avec un modèle de financement novateur. 


Actuellement les structures labos de diag, centres de référence cliniques, labos de recherche,… travaillent en silo avec un manque de coopération et même de lien entre les différents acteurs. Et pas d’ambition convergente. Avec GIPTIS, cette coopération va jusqu’au partage de la propriété intellectuelle dans le cadre de la mise au point de traitements innovants, grâce à une connection dès le démarrage des programmes. L’idée n’est pas (il faut rester honnête et humble) de développer des traitements pour toutes les maladies et tous les malades ; mais dans des domaines particuliers (certaines maladies cardiovasculaires, neurologiques, musculaires, métaboliques, du vieillissement,…) de montrer l’efficacité d’une organisation connectée, publique et privée, académique et industrielle pour développer de nouveaux traitements. Ce modèle peut s’appliquer à d’autres champs maladies rares ET d’autres champs dans le domaine de la santé et de la recherche en santé.

Sur le plan des nouveaux traitements, certains seront totalement basés sur des molécules découvertes de novo, des thérapies géniques, ciseaux moléculaires, thérapies cellulaires,… ; d’autres sont basés sur des molécules existantes (repositionnement de médicaments déjà existants et utilisés pour des maladies communes) et redéveloppées pour des maladies rares sur la base d’une efficacité et d’un rapport bénéfice risque démontrés à partir de travaux de recherche préclinique.  


GIPTIS est donc une réponse à très forte valeur ajoutée : l'unique solution coordonnée et non pas l'unique solution c'est à dire qu'elle est unique dans le sens où elle coordonne des actions d'acteurs qui sont déjà eux-mêmes des solutions soit pour la recherche, le diagnostic ou la thérapeutique.



Propos recueillis par le Dr Jean-Pascal DEL BANO.



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